新突破：意大利科学家开创体内造血干细胞基因治疗新范式
发布时间：
2025-07-21
近年来，基因治疗在遗传性疾病领域取得显著进展，尤其是基于慢病毒载体的体外基因治疗策略已成功应用于腺苷脱氨酶缺乏导致的严重联合免疫缺陷症（ADA-SCID）等疾病。然而，现有疗法仍面临化疗预处理毒副作用大、操作复杂及成本高昂等挑战，且对多组织受累的疾病疗效有限。
近日，意大利圣拉斐尔科学研究所Luigi Naldini和Michela Milani团队在《Nature》发表突破性研究，提出一种创新性的体内基因治疗策略，通过利用新生儿期造血干细胞从肝脏向骨髓迁移的生物学特性，结合抗吞噬慢病毒载体（CD47high-LV），成功实现高效、低毒的基因修饰，为遗传性血液疾病治疗开辟新路径。
研究团队首先揭示了新生儿造血干细胞的动态分布规律：新生小鼠外周血中的造血干细胞数量是成年小鼠的10倍以上，这种数量优势在出生后2周内持续存在。此外，还精确描绘了这些细胞从胎儿造血器官向骨髓迁移的时空动态。基于此，团队开发了CD47high慢病毒载体系统，利用其表面高表达的CD47分子（一种“别吃我”信号），能够有效逃避免疫系统的清除，并设计了多种组织特异性启动子以适配不同疾病需求。
在三种遗传疾病模型中，该策略展现出显著疗效：
ADA-SCID模型：治疗组存活率达71%，显著优于对照组，且肝脏解毒功能协同增强了治疗效果；
范可尼贫血模型：基因校正细胞在骨髓衰竭压力下表现出选择性优势，载体拷贝数从0.1升至1.0，近乎完全重建造血系统；
骨硬化症模型：虽疗效有限，但证实技术本身可行，疾病进展过快是主要限制因素。
值得注意的是，人类新生儿外周血造血干细胞数量同样显著高于成人，为临床转化提供了直接依据。
该研究不仅突破了体外基因治疗的瓶颈，还避免了化疗预处理风险，大幅降低了治疗成本。这一创新范式为早发型遗传病提供了全新解决方案，标志着基因治疗从“体外操作”向“体内精准修复”的跨越。未来，随着临床转化推进，有望为更多遗传病患者带来治愈希望。
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