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生命延续计划科研技术路线图征求意见稿正式发布
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基因剪刀2.0上线!新技术实现"精准基因移植"

发布时间:

2025-04-18

基因编辑工具箱迎来史诗级升级!麻省总医院团队在《自然》杂志重磅宣布:新一代"STITCHR"系统横空出世,如同分子世界的智能缝纫机,不仅能精准插入整段治疗基因,更可绕过CRISPR的技术盲区,为基因治疗打开全新维度!

传统CRISPR技术虽让基因编辑走进大众视野,但其"手术刀"式的切割模式存在先天缺陷——面对囊性纤维化等复杂疾病时,如同用剪刀修补精密电路板,稍有不慎便引发连锁故障。而STITCHR系统采用"RNA编程+跳跃基因"的全新逻辑,相当于给细胞装上了分子3D打印机。"这不再是简单的基因修补,而是整段基因的精准置换。"研究负责人展示数据:在实验室测试中,STITCHR成功将治疗基因插入基因组"禁区",且未触发任何脱靶突变。

此次,团队从逆转录转座子中汲取灵感。逆转录转座子存在于所有真核细胞中,被称为“跳跃基因”,因其能在基因组中四处移动并插入其中的特性,被团队重新编程用于编辑特定位置的基因。
通过计算方法的筛选和实验室测试,团队最终确定了合适的转座子,并将其与CRISPR系统的切口酶结合,形成了高效的STITCHR系统。

"这是基因编辑领域的范式转变。"《自然》杂志评论指出,"STITCHR不仅填补了技术空白,更预示着'精准医疗'新时代的到来。"随着临床试验的推进,这场由RNA和跳跃基因共舞的分子革命,即将改写人类对抗疾病的底层逻辑。

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