人类首次！基因编辑技术可直接在人体内修改DNA
发布时间：
2026-11-06
一种强大的基因编辑技术已被用于直接在人体内编辑DNA，这是已知的首例此类治疗。相比传统CRISPR-Cas9方法更精确的“先导编辑”（prime editing）技术，正被用来重写肝脏细胞中的DNA，以修复导致无法排出多余铜元素的基因突变，从而治疗一种名为威尔逊病的罕见疾病。美国生物技术公司Prime Medicine宣布，本月初已成功为首位受试者实施治疗，预计明年公布首批结果。美国威尔逊病协会主席Rhonda Rowland感叹：“我从未想过在我有生之年能亲眼看到这项技术应用于我的这种罕见病。这将是激动人心的一年。”
为什么选择“先导编辑”？
威尔逊病由ATP7B基因突变引起，该基因编码一种将过量铜从肝脏转运出去的蛋白质。若不及时治疗，铜的积累可导致肝脏和神经损伤。患者目前只能依赖复杂的铜清除分子等药物疗法，渴望获得根治方案。
FDA迄今仅批准过一种名为Casgevy的基因编辑疗法，且依赖通常只能使基因失活、而非改写序列的CRISPR-Cas9技术；另一种可修改单个碱基的“碱基编辑”技术，又无法实现修复最常见ATP7B突变所需的特定修正。因此，能插入、删除或改写DNA片段的“先导编辑”成为必然选择。此前，Prime Medicine曾利用该技术体外编辑两名罕见免疫疾病患者的血液干细胞后回输。
体内编辑：便宜快捷，但风险几何？
通过这项试验，Prime Medicine加入了直接在体内改造细胞的公司行列——不再提取患者细胞、在实验室编辑后再注入。体内编辑颇具吸引力：相比为每个人定制的细胞疗法，生产和给药可能更便宜、更快捷。目前，针对遗传性血管性水肿的体内CRISPR-Cas9疗法也预计将在明年年初迎来FDA审批决定；治疗极高胆固醇遗传病的碱基编辑疗法、Tessera Therapeutics计划治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症的先导编辑类技术，均已进入或即将进入临床试验。
但挑战同样现实。体内疗法通常利用类似mRNA疫苗成分的微小脂质颗粒递送编辑组件，如何精准靶向特定器官并避开其他器官是关键难题——威斯康星大学麦迪逊分校生物医学工程师Krishanu Saha直言：“从某种意义上说，递送问题才是真正的核心挑战。”此外，体内编辑无法像体外那样在回输前验证DNA编辑结果是否正确。
不过Prime Medicine首席执行官Allan Reine指出，体外编辑同样有代价：患者往往需先接受化疗清除未被编辑的细胞，且定制疗法十分昂贵。权衡之下，体内基因编辑正在成为下一代基因医药的竞逐方向——而这例威尔逊病患者的肝脏，正是它接受检验的第一站。
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